Hémostase et Thrombose en 2024 : Ingéniosité et prouesses biotechnologiques

Témoins d’une ingéniosité remarquable et d’une valorisation des progrès de la biotechnologie, les innovations dans le domaine de l’hémostase et de la thrombose abordées dans cet article devraient susciter autant d’admiration que d’enthousiasme et d’espoir pour nos patients. 

Parmi ces avancées, citons le développement d’un facteur X chimérique capable de contourner et de restaurer l’hémostase chez les patients traités par des anticoagulants oraux directs ciblant le facteur X (FX). Une molécule (Inno8), composée de deux nanobodies reconnaissant respectivement le FIXa et le FX, se liant dans la circulation sanguine à l’albumine et capable de traverser la barrière digestive, devrait permettre de traiter les patients hémophiles A par voie orale, une ambition inimaginable il y a encore peu de temps. Par ailleurs, les lymphocytes B modifiés pour acquérir la capacité de produire du facteur IX ainsi que les cellules souches hématopoïétiques ayant intégré le gène du FVIII ouvrent des perspectives exceptionnelles pour la thérapie génique de ces deux maladies. Enfin, une vaste étude française démontre l’intérêt de privilégier une dose réduite d’AOD chez les patients ayant des antécédents de maladie thromboembolique veineuse et candidats à une anticoagulation prolongée. 

Déjà applicables en clinique ou nécessitant une plus large validation, ces données et innovations devraient avoir un impact considérable dans l’avenir sur la pratique d’une discipline en pleine révolution. 

Mots-clés 

Anticoagulant oral direct, agent de réversion, hémophilie, thérapie génique