Les néoplasies myéloprolifératives : de la pratique clinique… à de futures thérapies curatives ?

Les néoplasies myéloprolifératives classiques BCR::ABL1- négatives regroupent la maladie de Vaquez, la thrombocytémie essentielle et la myélofibrose. Elles se développent suite à une prolifération clonale d’une cellule souche hématopoïétique qui a acquis une mutation driver. Ce sont des maladies chroniques qui se manifestent par des symptômes repris dans le score MPN-10, des thromboses ou plus rarement des hémorragies. Ces pathologies peuvent évoluer en myélofibrose ou en phase blastique dont le pronostic est réservé. Le diagnostic requiert la biopsie médullaire. Les traitements de 1re ligne sont basés sur de l’aspirine à faible dose, des saignées dans la maladie de Vaquez, une anticoagulation et une cytoréduction par Hydrea dans certaines situations. Les traitements de la myélofibrose incluent l’allogreffe à visée curative ou des inhibiteurs de JAK2 pour limiter les symptômes et la taille de la rate. Les progrès récents de la recherche dans la compréhension de la protéine mutée ont permis le développement de nouveaux traitements visant à éradiquer les cellules mutées (anticorps monoclonal humain, anticorps bi-spécifique). Ces traitements ciblés prometteurs sont en cours d’essai clinique.

Mots-clés

Néoplasies myéloprolifératives, MPN-10, thromboses, critères diagnostiques, biopsie médullaire, pronostic, traitements en pratique clinique, futurs traitements ciblés