En février 2016, l’Ivacaftor (Kalydeco®) sera disponible et remboursé en Belgique, chez des patients âgés d’au moins 6 ans, présentant au moins une copie de certaines mutations de classe III (3% des patients belges). Chez ces patients, cette médication orale très coûteuse (248.000 €/an) restaure partiellement l’activité de la protéine CFTR et entraîne dans la plupart des cas des bénéfices cliniques substantiels, en termes notamment de fonction respiratoire et de nutrition. Parallèlement, le taux de chlorure dans la sueur baisse en moyenne presque de moitié. Le clinicien doit avoir en mémoire la possibilité de multiples interactions médicamenteuses.