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HYPERCHOLESTÉROLÉMIE FAMILIALE
O.S. Descamps Mai 2016

L’hypercholestérolémie familiale (HF) est une des maladies génétiques mortelles les plus fréquentes, touchant plus de 25.000 Belges. Elle est responsable de taux sévèrement élevés de cholestérol (> 300mg/dl) depuis la naissance et d’un risque dramatiquement précoce de complications vasculaires, cardiaques ou cérébrales dès l’âge de 30 ans chez les hommes, et 40 ans chez les femmes. Avec un diagnostic précoce et un traitement adéquat, idéalement commencé dès l’enfance, il est possible toutefois d’éviter toute complication cardiovasculaire.

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LES INHIBITEURS DE PCSK9 : UNE NOUVELLE CLASSE D’HYPOLIPÉMIANTS
O.S. Descamps Mai 2016

La découverte en 2003 d’une nouvelle protéine, la PCSK9 (proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 9), impliquée dans le métabolisme des particules LDL a conduit au développement d’une nouvelle classe de médicaments extrêmement puissants pour abaisser le cholestérol. Ainsi, plusieurs anticorps monoclonaux capables d’inhiber le PCSK9 (évolocumab d’AMGEN, alirocumab de SANOFI/REGENERON et Bocozicumab de PFIZER) en administration sous-cutanée mensuelle ou bimensuelle, permettent de réduire le cholestérol LDL de 45-75%, avec une très bonne tolérance et un bon profil de sécurité. Ceci ouvre la voie à une nouvelle stratégie thérapeutique pour aider les patients à atteindre leurs taux cibles de cholestérol LDL et compenser les limites d’utilisation des statines.

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