Syndromes myélodysplasiques, quelles nouvelles ?

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) regroupent un ensemble très hétérogène de désordres myéloïdes caractérisés par une hématopoïèse clonale inefficace responsable de cyto- pénies et un risque accru de transformation en leucémie myéloïde aigue. S’ils concernent principalement des sujets de plus de 60 ans, leurs pronostics dépendent essentiellement de leurs caractéristiques cytogénétiques et moléculaires. Deux tiers des patients présentent, au diagnostic, une maladie de faible risque. Chez ces derniers, le but du traitement est d’améliorer les cytopénies pour lesquels de nouveaux traitements sont maintenant disponibles pour améliorer les cytopénies, en particulier pour l’anémie, et plusieurs essais prometteurs ciblant le clone ou l’inflammation sont en cours.

Chez les patients à haut risque, même si la greffe de cellules souches hématopoïétiques reste la seule option curative, les agents hypométhylants restent le standard de traitement mais ne sont malheureusement pas curatifs. Nous attendons toujours la première percée thérapeutique qui permettra de modifier le devenir de ces patients. Trois essais de phase 3, actuellement en phase de recrutement, portent cet espoir, associant un agent hypométhylant avec le venetoclax, le sabatolimab ou le tamibarotene.

Mots-clés

Syndromes myélodysplasiques, néoplasmes myélodysplasiques, MDS faible risque, MDS haut risque, agents hypométhylants, venetoclax, sabatolimab, tamibarotene