Que nous apprend le 66e Congrès de la Société américaine d’hématologie (ASH), en termes d’avancées thérapeutiques et de perspectives dans le domaine des hémopathies myéloïdes malignes ?

Le 66e congrès de l’American Society of Hematology (ASH) a mis en lumière plusieurs avancées thérapeutiques dans le domaine des hémopathies myéloïdes malignes. Dans les syndromes myélodysplasiques de faible risque (SMD-LR), le luspatercept s’impose comme une alternative efficace aux agents stimulant l’érythropoïèse, avec un taux d’indépendance transfusionnelle prolongée. L’imetelstat, inhibiteur de la télomérase récemment approuvé par la FDA, représente une autre option de traitement efficace au long cours chez les patients réfractaires aux traitements standards. L’immunothérapie progresse avec le vibecotamab, un anticorps bispécifique ciblant CD123, montrant des réponses encourageantes dans les néoplasies myéloïdes agressives. L’association d’un inhibiteur de FLT3, d’un agent hypométhylant et du venetoclax améliore le pronostic des leucémies aiguës myéloïdes (LMA) FLT3 mutées. Les inhibiteurs de ménine, notamment le revumenib, offrent de nouvelles perspectives pour les LMA avec réarrangement KMT2A. Enfin, l’essor des formulations orales, comme ASTX030, permet une prise en charge simplifiée des LMA et des SMD-HR. Un nouveau modèle préclinique pour les néoplasmes myéloïdes liés à la thérapie ouvre des pistes pour de futures stratégies thérapeutiques. Ces avancées témoignent d’une évolution majeure vers des traitements plus ciblés et mieux tolérés, améliorant la survie et la qualité de vie des patients. 

Mots-clés

Hémopathies myéloïdes malignes, luspatercept, imetelstat, immunothérapie, FLT3, inhibiteurs de ménine, formulations orales