La myélofibrose est une néoplasie myéloproliférative dont la survie reste médiocre. Elle se manifeste surtout par une anémie, une splénomégalie, des symptômes constitutionnels, des douleurs osseuses et de la cachexie. Le seul traitement curatif est l’allogreffe de cellules souches périphériques. Malheureusement, l’allogreffe reste associée à un risque de décès et de morbidité non trivial. Les inhibiteurs de JAK2 permettent de diminuer la taille de la rate et de réduire les symptômes chez ces patients. Les 2 inhibiteurs de JAK2 les plus récents (pacrinitib et momelotinib) peuvent en plus avoir un bénéfice érythropoïétique.
Malgré les avancées thérapeutiques réalisées dans la prise en charge du myélome, cette maladie reste incurable, en grande partie suite à l’émergence de clones tumoraux résistants. L’immunothérapie fait partie des avancées majeures observées ces dernières années. En première ligne, l’ajout d’anticorps monoclonaux modifie le devenir des patients éligibles à la greffe, en leur offrant des possibilités de contrôle à long terme de leur affection. En rechute, les anticorps bispécifiques et les CAR-T génèrent des résultats impressionnants en termes de survie et de contrôle de la maladie résiduelle, un véritable espoir pour ces patients réfractaires aux traitements conventionnels. Ce sont ces 2 pôles qui seront abordés dans cet article.
Face à tout patient présentant une thrombose veineuse et/ou artérielle associée à une thrombopénie, la présence d’anticorps anti-PF4 doit être recherchée et leurs propriétés étudiées (dépendance à l’héparine et capacité à activer les plaquettes sanguines). Largement adopté dans l’hémophilie congénitale, l’emicizumab, un anticorps bispécifique mimant l’action du facteur VIII, devrait s’imposer comme un traitement hémostatique de première ligne pour les patients avec hémophilie acquise. Ces derniers bénéficieront d’une meilleure protection contre les hémorragies et d’un délai d’initiation de l’immunosuppression intense et souvent délétère pour des patients fragiles, Certaines formulations de fer intraveineux sont responsables d’une hypophosphatémie, une complication souvent méconnue et qui peut être évitée. Pour les formes réfractaires de thrombopénie auto- immune, le complément, la tyrosine kinase de bruton, le CD38 et le récepteur néonatal Fc représentent des cibles thérapeutiques prometteuses.