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Le syndrome VEXAS (Vacuoles, E1 enzyme, X-linked, Autoinflammatory, Somatic) récemment décrit est une pathologie inflammatoire secondaire à une mutation somatique du gène UBA1 au niveau des cellules myéloïdes. Les patients sont généralement des hommes âgés de plus de 40 ans lors du diagnostic qui présentent des atteintes récurrentes inflammatoires et /ou rhumatologiques (fièvre, vasculite, arthrite, chrondrite), ainsi que des anomalies hématologiques telles que la présence de vacuoles au niveau des cellules médullaires, signe caractéristique (bien que non spécifique) de la pathologie. Le VEXAS est associé à diverses maladies hématologiques comme la myélodysplasie et le myélome multiple. Il augmente également le risque d’évènements thrombo-emboliques. La mortalité liée à l’affection est importante (entre 25 et 35% à 5 ans). Au niveau thérapeutique, la maladie est souvent cortico-résistante. Les anticorps monoclonaux anti-IL6 et les inhibiteurs de JAK2 semblent prometteurs, et des études évaluant leur efficacité sont actuellement en cours. La seule option curative est l’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques, réservée aux patients jeunes sans comorbidités.

L’évaluation des étudiants est utile à plusieurs acteurs à la fois.

Le cholestérol lié aux lipoprotéines de basse densité (LDL-C) est maintenant considéré sans équivoque comme facteur causal des maladies cardiovasculaires athérosclérotiques (MCVA) et sa réduction contribue de manière significative à prévenir les risques de MCVA.

Bien que les statines, l’ézétimibe et les inhibiteurs de la proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 9 (PCSK9) soient les principales options thérapeutiques jusqu’à présent disponibles, la tolérance, l’adhérence au traitement ou le remboursement de ceux-ci restent problématiques. De plus, malgré ces traitements, un grand nombre de patients à haut et très haut risque cardiovasculaire n’atteignent pas les taux cibles recommandés de LDL-C. D’où l’importance de disposer de nouveaux traitements additionnels, seuls ou en combinaison.

L’acide bempédoïque, de par son mode d’action différent de celui des autres traitements hypolipémiants et son bon profil de sécurité, se présente comme le premier candidat d’une nouvelle classe thérapeutique intéressante dans le traitement de l’hypercholestérolémie. Nous faisons ici une revue des données disponibles actuellement tant sur l’efficacité, le profil de sécurité et abordons sa potentielle place en pratique clinique, notamment chez les patients à haut et très haut risque cardiovasculaire insuffisamment traités malgré l’ézétimibe et une statine à dose maximale tolérée ou en cas d’intolérance ou de contre-indications aux statines.