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Dans la foulée des dernières années, l’année 2015 aura été pour les maladies du sang riche en développements et en innovations. Dans le domaine de l’anticoagulation, soulignons notamment la validation d’un antidote du Pradaxa® qui s’avère prometteur, la démonstration que le Facteur XI pourrait constituer une cible de choix des anticoagulants de demain et qu’une substitution par héparine de bas poids moléculaire n’est plus d’emblée requise chez tout patient en fibrillation sous anti-vitamine K devant bénéficier d’un geste invasif. Quant à l’hémophilie, l’effervescence scientifique concerne les nouveaux concentrés de Facteurs VIII et FIX à demi-vie prolongée et les thérapies alternatives court-circuitant le Facteur VIII telles qu’un anticorps bispécifique capable de mimer le rôle du Facteur VIII de la coagulation. Pour les maladies hématologies malignes, de nombreuses thérapies devraient à court terme révolutionner le traitement des leucémies et des lymphomes. Il s’agit d’innovations dans l’immunothérapie avec la validation de nouveaux anticorps, d’inhibiteurs spécifiques, et surtout des cellules T porteuses d’un récepteur chimérique. Alors que les bases moléculaires des syndromes myélodysplasiques sont de mieux en mieux comprises, le myélome multiple connaît une explosion de nouvelles molécules et aussi une nouvelle stadification de la maladie.

Le traitement du cancer est pluridisciplinaire et les avancées en oncologie médicale sont nombreuses. En 2015, nous retiendrons que le traitement du cancer métastatique de la prostate a changé avec l’introduction d’une chimiothérapie, le Docetaxel, concomitamment avec l’initiation de la castration. Ceci permet d’augmenter de 10 mois la survie médiane globale chez ces patients. Cette année voit aussi le remboursement d’un nouveau type de thérapie ciblée, l’Olaparib, dans le cadre du traitement du cancer de l’ovaire dit platine-sensible. Il s’agit d’un inhibiteur de PARP, une protéine essentielle dans un des deux mécanismes de réparation de l’ADN. L’Olaparib augmente de façon signification la survie sans rechute des femmes atteintes d’un cancer de l’ovaire BRCA muté. BRCA est la pièce maitresse de l’autre mécanisme de réparation de l’ADN. Finalement, la plus grande révolution oncologique en 2015, c’est l’arrivée en clinique des anticorps anti-PD1 et PD-L1. Plusieurs études, principalement dans le mélanome ont montré que cette forme d’immunothérapie est particulièrement efficace. Elle permet probablement de guérir certains patients. L’administration de ces anticorps est associée à une toxicité bien spécifique, une toxicité auto-immune qui peut être redoutable voire fatale si elle n’est pas reconnue et prise en charge rapidement. Tous ces traitements sont disponibles à l’Institut Roi Albert II.