Les maladies rares, qui touchent moins de 5 personnes sur 10000, sont devenues une priorité de santé publique en Belgique et dans l’Union Européenne (UE). Fin 1999, le Parlement Européen et le Conseil de l’UE publiaient le règlement (CE) N° 141/2000 concernant les médicaments orphelins, médicaments destinés à diagnostiquer, prévenir, ou traiter les maladies rares. Il permet aux firmes pharmaceutiques de pouvoir bénéficier de certains incitants de la part de l’UE pour développer ces médicaments orphelins qui ne seraient pas ou peu rentables étant donné le faible nombre de patients. Depuis 2000, 1586 demandes du statut de médicament orphelin ont été introduites, dont 98.5% ont été accordées. Sur les 1563 demandes octroyées, plus d’un tiers concerne une tumeur rare (37.4%, n=584/1563) et un quart une maladie rare endocrinienne, nutritionnelle ou métabolique (16.1%, n=251/1563). Au total, 96 médicaments orphelins différents ont obtenu une autorisation de mise sur le marché depuis 2000, dont la moitié entre 2011 et octobre 2015, démontrant le boom du développement des médicaments orphelins. Toutefois, le coût élevé de ces médicaments pose de nouveaux défis pour la durabilité de notre système de santé. En avril 2015, M. de Block, Ministre belge des Affaires Sociales et de la Santé Publique, a annoncé, avec son homologue des Pays-Bas, le projet commun de négocier ensemble, entre autres, le prix des médicaments orphelins avec les firmes pharmaceutiques. Ce projet pilote, qui débutera en 2016, démontre l’importance d’une collaboration active entre les différents pays de l’UE concernant les maladies rares et les médicaments orphelins.
